स्रोत: द हिंदू

प्रयोगात्मक दवा के इस रूप के परीक्षण का नेतृत्व किसने किया? कैंसरयुक्त टी-कोशिकाओं को ठीक करने में 'आधार संपादन' कैसे मदद करता है? CRISPR-cas9 सिस्टम कैसे काम करता है? क्या इलाज पूरी तरह सफल रहा? क्या आधार संपादन रक्त विकारों का भी इलाज करता है?

समाचार में क्या है: यूनाइटेड किंगडम में वैज्ञानिकों ने कैंसर चिकित्सा के एक नए रूप का परीक्षण किया, टी-सेल तीव्र लिम्फोब्लास्टिक ल्यूकेमिया नामक कैंसर के एक प्रकार के साथ एक किशोर लड़की, एलिसिया में सफलता की सूचना दी। एलिसिया प्रायोगिक जीन थेरेपी प्राप्त करने वाली पहली महिला थी जो 'बेस एडिटिंग' नामक एक नई तकनीक पर निर्भर थी।

कैंसर का रूप

• रक्त कैंसर के इस रूप में, टी-कोशिकाएं, जो श्वेत रक्त कोशिकाओं का एक वर्ग है, जो शरीर के लिए शिकार करने और खतरों को बेअसर करने के लिए सुसज्जित हैं, शरीर के खिलाफ हो जाती हैं और स्वस्थ कोशिकाओं को नष्ट कर देती हैं जो सामान्य रूप से प्रतिरक्षा में मदद करती हैं।

• रोग तीव्र और प्रगतिशील है और आमतौर पर कीमोथेरेपी और विकिरण चिकित्सा द्वारा इसका इलाज किया जाता है।

'बेस एडिटिंग' क्या है?

• एक व्यक्ति का आनुवंशिक कोड चार आधारों के कई क्रमपरिवर्तन हैं: एडेनिन (ए), गुआनिन (जी), साइटोसिन (सी) और थाइमिन (टी)। इन आधारों के अनुक्रम, वर्णमाला के अक्षरों के समान, जीन का वर्णन करते हैं जो शरीर के कार्यों के लिए आवश्यक प्रोटीन की विस्तृत श्रृंखला का उत्पादन करने के निर्देश हैं।

• एलिसिया के मामले में, उसकी टी-कोशिकाएं - शायद आधारों के अनुक्रम में गलत व्यवस्था के कारण - कैंसरयुक्त हो गई थीं। इस गलत व्यवस्था को ठीक करने का एक तरीका एक स्वस्थ प्रतिरक्षा प्रणाली हो सकता है।

• जबकि अभी भी एक नवजात तकनीक है, आधार संपादन तथाकथित एकल बिंदु उत्परिवर्तन के कारण होने वाले रक्त विकारों के इलाज में अधिक प्रभावी है, या जब एक एकल आधार जोड़ी में परिवर्तन टर्मिनल रोग का कारण बन सकता है।

• पिछले दो दशकों में, बायोमेडिकल इंजीनियरिंग की दुनिया एक ऐसी तकनीक से उत्साहित हुई है जो जीन को बदलने और त्रुटियों को 'ठीक' करने की अनुमति देती है। इन दृष्टिकोणों में सबसे लोकप्रिय CRISPR-cas9 प्रणाली रही है।

सीआरआईएसपीआर-कैस 9 प्रणाली

0 इस बात से प्रेरित होकर कि कैसे कुछ जीवाणु अपने जीनों के टुकड़ों को काटकर और संग्रहीत करके वायरस से अपना बचाव करते हैं, CRISPR-cas 9 प्रणाली में एक एंजाइम होता है जो आणविक कैंची की तरह काम करता है।

o इसे सटीक स्थान पर डीएनए के एक टुकड़े को काटने के लिए बनाया जा सकता है और एक गाइड आरएनए का उपयोग चीरे के स्थान पर एक परिवर्तित आनुवंशिक कोड डालने के लिए किया जा सकता है।

हालांकि इस तरह के परिवर्तनों को प्रभावित करने के कुछ तरीके हैं, CRISPR-cas9 प्रणाली को ऐसे जीन संपादन को प्रभावित करने के लिए सबसे तेज, सबसे बहुमुखी प्रणाली माना जाता है।

0 अनुप्रयोग: ब्रॉड इंस्टीट्यूट, मैसाचुसेट्स के डेविड लियू ने CRISPR-cas9 सिस्टम में कुछ आधारों को सीधे बदलने में सक्षम होने के लिए सुधार किया है: इस प्रकार, C को G और T को A में बदला जा सकता है।

एलिसिया की चिकित्सा के लिए आधार-संपादन कैसे काम करता है?

• टी-सेल ल्यूकेमिया के मामले में जीन थेरेपी का उद्देश्य उसकी प्रतिरक्षा प्रणाली को इस तरह से ठीक करना था कि वह कैंसर वाली टी-कोशिकाओं को बनाना बंद कर दे।

i) सबसे पहले, स्वस्थ टी-कोशिकाओं को एक दाता से निकाला गया और संपादन की एक श्रृंखला के माध्यम से रखा गया। पहले आधार संपादन ने टी-कोशिकाओं के लक्ष्यीकरण तंत्र को अवरुद्ध कर दिया ताकि यह एलिसा के शरीर पर हमला करना बंद कर दे,

ii) दूसरे ने CD7 नामक एक रासायनिक चिह्न को हटा दिया, जो सभी T-कोशिकाओं पर होता है।

iii) तीसरे ने कीमोथेरेपी दवा द्वारा कोशिकाओं को नष्ट होने से रोका।

iv) अंत में, टी-कोशिकाओं को सभी कोशिकाओं को नष्ट करने के लिए प्रोग्राम किया गया था - कैंसर या सुरक्षात्मक - उस पर सीडी 7 अंकित था।

एक महीने की छूट में बिताने के बाद, उसे अपनी प्रतिरक्षा प्रणाली को फिर से विकसित करने के लिए दूसरा दाता प्रत्यारोपण दिया गया जिसमें स्वस्थ टी-कोशिकाएँ होंगी।

उपचार कितना प्रभावी था?

इलाज के तीन महीने बाद, उसका कैंसर फिर से उभरने लगा था, लेकिन बीबीसी के मुताबिक, हालिया जांच में इसके कोई संकेत नहीं मिले हैं। एलिसिया उपचार प्राप्त करने के लिए परीक्षण में नामांकित 10 लोगों में से एक थी।

1.5 साल हो गए हैं जब उसे पहली बार बीमारी का पता चला था और क्या उपचार ने उसकी प्रतिरक्षा प्रणाली को मज़बूती से और पूरी तरह से ठीक कर दिया है, यह स्थापित होना बाकी है।